细胞和基因治疗已成为全球生物技术领域竞争最为激烈的新兴领域之一。经过数十年的科学研究，在临床需求激增、技术快速进步，以及资本、政策等因素的驱动下，全球细胞和基因治疗产业发展势头迅猛，临床研究如火如荼，已经逐渐进入临床研究和商业化应用的关键阶段，市场规模高速增长。

产品陆续上市，产业正进入爆发期

据不完全统计，欧洲、美国、日韩等国家和地区药监部门已批准了18个干细胞产品，2017—2018年两款CAR-T产品在美国和欧洲的上市也将细胞治疗研究推向了一个高潮，全球也有数个基因治疗产品批准上市。虽然上市产品数量不多，但在Clinical Trials上登记的与细胞治疗相关的临床试验数量目前已超3万项，基因治疗相关临床试验数量也有4000多项。

预计到2020年FDA 每年将收到逾200项细胞治疗和基因治疗产品的新药临床试验注册申请（IND）。到2025 年，FDA 每年将批准10~20 项细胞和基因治疗产品上市销售。

可以说，未来10年细胞和基因治疗产品将进入爆发期。  

免疫细胞聚焦中游研发，干细胞向下游延伸

细胞治疗产业包括了上游细胞采集存储、中游疗法和产品研发、下游的临床应用以及贯穿全流程的冷链物流、配套试剂耗材等产业支撑环节。

图1  细胞和基因治疗产业链图片来源：

火石创造，火石研究院

当前免疫细胞治疗主要聚焦在产业链中游的疗法和产品开发，较为成熟的上游干细胞采集存储业务不断往下游临床应用端延伸，载体制备、冷链物流等环节也不断趋于成熟。

 CAR-T研发扎堆，新技术新靶点带来突破

目前CAR-T疗法研究的靶标大多集中在CD19，适应症多为血液肿瘤。虽已有相关产品取得显著的临床效果，但却不能应对占据整个癌症市场90%的实体瘤。

未来，现有技术的不断改进和新技术的不断出现、新靶点的发现等，将为行业发展带来突破，如iPS细胞的研究避开了伦理问题，CAR-NK等新技术带来了新的治疗思路，CAR-T新靶点的发现或将实现实体瘤的突破。

“双轨制”监管模式仍存在不足

现阶段，国内采取“双轨制”监管模式，即CDE 的药品“注册制”和卫健委的医疗技术“备案制”，药品可经食药监局由药品研发和审评途径上市。此外，针对医疗机构临床研究，需向卫生部门备案。

当前，业界对“双轨制”监管模式仍然存在争议，与国外细胞治疗政策监管对比，我国的产业监管仍然存在着法律监管力度不足、监管体系存在较强的不确定性，缺乏规范性文件、技术评价体系不完善，以及细胞来源的伦理审查存在挑战等问题。 

资本迅速回暖，融资集中于早期

在“双轨制”监管模式下，我国细胞治疗行业不断趋于规范，资本经历过寒冬之后也重拾热情，大量涌入细胞治疗领域，极大促进了国内细胞治疗项目的开展。

根据火石创造数据库，2018年我国细胞治疗领域共公开披露融资事件42起，总金额高达42.3亿元，其中上海细胞治疗集团的9.25亿元C轮融资成为国内细胞治疗行业完成的最大规模融资。2019年全年细胞治疗行业融资数量虽然增长不明显，但是融资金额再创新高，高达54亿元。

图2  2014—2019年中国细胞治疗行业

融资情况数据来源：火石创造

整体上看，我国细胞治疗产业仍处于发展初期，行业融资多集中在早期阶段，多数企业成立时间较短，中小型初创企业占多数。

表1  国内部分细胞和基因治疗领域企业

根据火石创造数据库显示，近年来伴随我国细胞治疗产业的不断发展，全国已有超600家企业涉及细胞治疗领域相关业务，其中不乏在融资、专利、临床、产品申报等方面综合实力和创新能力表现优越的“新势力”企业。

为在全国寻找出更多医健产业潜力企业，探索挖掘中国大健康发展新动能、新举措，助力新基建，提高全社会对新势力企业的关注支持力度，今年由人民网•人民健康，联合火石研究院、中国医疗健康产业投资50人论坛（简称H50），共同发起“2020首届中国健康新势力企业征集活动”。

截至6月18日，全国已有100+医健企业通过推荐和企业报名方式参选中国新势力企业评选。你觉得哪些企业是中国的新势力企业呢？欢迎评论留言，推荐你心中的新势力企业！

来源：火石创造